منتجو الأدوية يأملون في نمو العلاج الجيني

بدأ علم العلاج الجيني يؤتي ثماره، وتأمل شركات الأدوية بدء إنتاج تجاري لمثل هذه الأدوية بعدما شهد أول علاجين من هذا النوع طٌرحا في أوروبا مبيعات ضئيلة.

إيلاف من دبي: بفضل التقدم في إدخال جينات وراثية على خلايا مستهدفة، أصبح إنتاج أدوية لعلاج الجينات المعيبة ممكنًا، وربما يُطرح أولها في الولايات المتحدة في وقت قريب. 

لكن ضعف مبيعات دواءين طرحا بالفعل لعلاج أمراض نادرة للغاية في أوروبا يلقي الضوء على الصعوبات التي تواجه شركات الأدوية في تسويق علاجات جديدة باهظة الثمن لعلاج الأمراض الوراثية، بحسب تقرير نشرته وكالة رويترز على موقعها الإلكتروني.

خيبة ولكن!
بعد خيبة أمل على مدى عشرات السنين، ترى شركات الدواء الآن فرصًا كبيرة أمام العلاج الجيني في علاج حالات مثل أمراض الدم. وتقول هذه الشركات إن علاجات تستخدم مرة واحدة لأمراض مستعصية ستوفر على مقدمي الرعاية الصحية الكثير من الأموال على المدى الطويل، مقارنة بالعلاجات التقليدية التي ربما يحتاجها المريض سنوات طويلة.

وفي السنوات الخمس الماضية، وافقت الهيئات التنظيمية الأوروبية على دواءين للعلاج الجيني أول مرة في العالم خارج الصين، لكن لم يعالج بهما بشكل تجاري حتى الآن سوى ثلاثة مرضى، ومنهما دواء جليبرا، الذي أنتجته شركة يونيكيور، والذي يعالج نوعًا نادرًا جدًا من أمراض الدم، لكنه سحب من الأسواق بسبب قلة الطلب عليه.

أما مستقبل الدواء الثاني ستريمفيليس، الذي أنتجته غلاكسو سميث كلاين لعلاج خلل في جهاز المناعة، فلم يعد مضمونًا بعدما قررت الشركة مراجعة جدوى وحدتها لعلاج الأمراض النادرة، وربما بيعها.

مرة واحدة
يتكلف العلاج بدواء جليبرا مليون دولار للمريض الواحد، واستخدم مرة واحدة منذ الموافقة عليه في عام 2012. أما ستريمفيليس فيتكلف 700 ألف دولار للمريض الواحد، وبيع مرتين منذ الموافقة عليه في مايو 2016، ومن المتوقع أن يعالج مريضان آخران به هذا العام. ويعالج الدواءان حالات نادرة للغاية، لكنهما يمهدان الطريق إلى أدوية أخرى، وفقًا لرويترز.

تجري منذ تسعينات القرن الماضي التجارب على استخدام فيروسات معالجة بالهندسة الوراثية لإنتاج جينات سليمة. غير أن التقدم تعطل بوفاة مريض وبحالات إصابة بالسرطان، لكن العلماء تعلموا الآن كيفية جعل عملية استخدام الفيروسات أكثر أمانًا وفاعلية.

تأمل شركة سبارك ثيرابيوتكس في الحصول على موافقة الولايات المتحدة في يناير 2018 على دواء جيني لعلاج نوع نادر من العمى الوراثي، في حين يمكن أن تحصل شركة نوفارتس على موافقة أميركية على علاج جيني لسرطان الدم.

بحسب الكفاءة
في الوقت نفسه، تحقق البحوث الأكاديمية قفزات كبيرة. فقد استخدم في الأسبوع الماضي علاج لتصحيح جين وراثي لجنين بشري، ما يشير إلى إمكانية التوصل إلى علاجات أكثر ابتكارًا.

ونظرًا إلى أن نظم الرعاية الصحية مصممة بحيث تدفع ثمن العلاج شهريًا، وليس لدفع مبالغ طائلة دفعة واحدة مقدمة، يقر جيفري مارازو، الرئيس التنفيذي لشركة سبارك، بأن هناك الكثير من التساؤلات بشأن كيف يمكن لشركته أن تعوض 400 مليون دولار أنفقتها على تطوير عقارها.

لكن العلاج الذي يؤخذ مرة واحدة، حتى لو كان ثمنه مليون دولار، للمريض الواحد، يمكن أن يوفر تكاليف العلاج على المدى الطويل، تمامًا مثلما يوفر زرع الكلى أموالًا طائلة تصرف على الغسيل الكلوي. إلا أن الشركات المنتجة للعلاج الجيني ربما تحتاج نموذج أعمال مختلف.

من الخيارات المطروحة أسلوب الدفع استنادًا إلى الكفاءة والذي يقضي بأن تقدم الحكومة أو شركة تأمين مدفوعات لشركة الأدوية يمكن وقفها إذا توقف الدواء عن تحقيق الفائدة المرجوة.

أعدت "إيلاف" هذا التقرير عن "رويترز". الأصل منشور على الرابط:
http://ara.reuters.com/article/internetNews/idARAKBN1AO1EL