علاج جيني لمرضى التلاسيميا

طلال سلامة من برن (سويسرا): يعد التلاسيميا، أي فقر دم حوض البحر الأبيض المتوسط، مرضاً وراثياً ناتج عن خلل في الجينات. ويسبب فقر الدم المزمن، وقد يكون قاتلاً أحياناً. بالنسبة لنوع من المرض، هو" بيتا تلاسيميا" وسببه خلل يصيب الجين بيتا-غلوبين، المسؤول عن انتاج الهيموغلوبين التي تنقل الأكسجين الى الدم. واستطاع باحثون فرنسيون، في المعهد الوطني للصحة "اينسيرم"، في عزل خلايا منشأ الدم، في النخاع العظمي لدى المرضى، ثم قاموا بتعديلها جينياً عن طريق زرع نسخ سليمة من الجين(المريض) داخل حمضها النووي. بعد ذلك، قام الأطباء باعادة حقن خلايا المنشأ المعدلة هذه في دم المريض. وبذلك بدأت خلايا المنشأ التكاثر لتوليد كريات حمراء قادرة على انتاج الهيموغلوبين بصورة طبيعية وسليمة.

الى الآن، جرى تطبيق العلاج الجيني على عدد محدود من مرضى الثلاسيميا في فرنسا. لكن النجاح واعد. كما توقف المرضى، الذين خضعوا للعلاج، عن اجراء عمليات نقل الدم التي ينبغي على المرضى خوضها باستمرار، شهرياً، فضلاً عن تعاطي الأدوية الليلية لازالة الحديد الزائد من دمهم، وهو مفعول جانبي نتيجة استمرارهم في تبديل دمهم.

إضافة الى إمكان استعمال هذا العلاج الجيني، لدى مرضى الثلاسيميا، فانه من الممكن استعماله، كذلك، لدى أولئك المصابين بأنواع أخرى من أمراض الدم وأولئك المصابين بأمراض وراثية تصيب نظامهم العصبي المركزي. في هذه الحالة، تصل خلايا المنشأ، المعدلة جينياً، الى الدماغ كي تستطيع ممارسة وظيفتها العلاجية. كما يعتبر العلاج الجيني الجديد واعد بالنسبة للمصابين بمرض (adrenoleukodystrophy) الذي يسبب تآكل النظام العصبي بالجسم.