GMT 10:10 2018 الجمعة 12 يناير GMT 10:17 2018 الجمعة 12 يناير  :آخر تحديث
إدخال مادة وراثية في الخلايا للتعويض عن جينات شاذة

نجاح العلاج الجيني باستهداف الأمراض الوراثية والمكتسبة

ترجمة عبدالاله مجيد

لندن: بعد ثلاث عقود من الآمال الخائبة بسبب الاخفاقات لم يعد العلاج الجيني، أي علاج المرض بتعديل الحمض للنووي للشخص، أُفقاً بعيداً في علم الطب بل جزء من أدوات العلاج السريري اليوم.

واستعرضت مجلة "ساينس" العلمية في عددها الأخير التطورات المهمة التي أدت إلى عدة علاجات جينية ناجحة لأشخاص يعانون من ـمراض خطيرة.

كما تناولت المجلة في تقريرها التكنولوجيات الناشئة لتحرير الجينوم. وبحسب سينثيا دنبار الباحثة في المعهد الوطني للقلب والرئة والدم في الولايات المتحدة التي شاركت في اعداد التقرير وزملائها فان هذه التكنولوجيا ومنها تكنولوجيا كريسبر/كاس 9 توفر طرقاً لتصحيح أو تعديل جينوم الشخص بدقة تؤدي إلى علاجات جينية أشد فاعلية.

ويعمل العلاج الجيني بادخال مادة وراثية في الخلايا للتعويض عن جينات شاذة أو تصحيحها. وإذا أحدث جين معطوب تلفاً في احد البروتينات الضرورية أو تسبب في اختفائه مثلا فان العلاج الجيني قد يكون قادراً على إدخال نسخة طبيعية من هذا الجين لاعادة البروتين إلى عمله.

وركز الباحثون الذي اعدوا التقرير على الطرق التي اسفرت عن أفضل النتائج في العلاج الجيني حتى الآن، بما في ذلك طريقة استخدام فيروسات لايصال الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية ونقل دم معدل وراثياً أو خلايا جذعية من نخاع مريض ثم تعديلها في المختبر وإعادتها إلى المريض نفسه.

وفي حين ان هدف العلاج الجيني كان في البداية علاج الامراض الوراثية فانه يُطبق الآن على امراض مكتسبة مثل السرطان. وعلى سبيل المثال ان تعديل خلايا الدم البيضاء اللمفاوية يمكن ان يُستخدم في قتل الخلايا السرطانية تحديداً.

وشهد عام 2017 سلسلة من النتائج السريرية المشجعة التي اظهرت ما تحقق من تقدم في العلاجات الجينية للهيموفيليا (نزف الدم الوراثي أو الناعور) وفقر الدم المنجلي والعمى والعديد من الاضطرابات العصبية التنكسية الموروثة وجملة امراض وراثية اخرى وسرطانات متعددة لنخاع العظم والعقد اللمفاوية.

وأصدرت السلطات الصحية الأميركية العام الماضي موافقتها على ثلاثة علاجات جينية وتُجري اختبارات سريرية للعديد من العلاجات الأخرى.

أعدت "إيلاف" هذا التقرير بتصرف عن "ساينماغ". الأصل منشور على الرابط التالي:

https://scienmag.com/the-coming-of-age-of-gene-therapy-a-review-of-the-past-and-path-forward/


أشترك في قأئمتنا البريدية
* الحقل مطلوب
في أخبار